國產首款BCMA靶向CAR-T獲批一年，治療多發性骨髓瘤效果如何？

（人民日報健康客戶端記者 高瑞瑞）“近20年，多發性骨髓瘤的治療取得快速發展，這與其治療藥物研發的快速進展離不開關係。過去一年，中國自主研發（同時也是全球首個）的全人源靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T 細胞（CAR-T）獲批，我院在真實世界臨床應用中，已經治療的20多例患者總體有效率接近100%。”

2024年6月30日，距離我國首個靶向BCMA CAR-T(伊基奧侖賽注射液)，也是全球首款全人源靶向BCMA CAR-T治療藥物獲批上市整整一年，時隔一年，患者接受治療的效果如何？中國醫學科學院血液病醫院診療中心主任邱錄貴教授接受人民日報健康客戶端記者專訪。

中國醫學科學院血液病醫院邱錄貴教授正在為患者檢視病歷。受訪者供圖

“多發性骨髓瘤起病徐緩，早期無明顯症狀，容易被誤診。目前為止，患者一旦確診，絕大部分會經過一次或者多次復發以後進入難治狀態，是一種不可治癒的疾病。”中國醫學科學院血液病醫院淋巴瘤診療中心主任邱錄貴教授告訴人民日報健康客戶端記者。

邱錄貴教授向記者介紹，目前治療多發性骨髓瘤的藥物分為三類：第一類藥物是免疫調節劑；第二類藥物是蛋白酶體抑制劑；第三類藥物CD38單抗。這些藥物的適應症從復發難治逐漸向一線治療推進，讓多發性骨髓瘤從既往中位生存三年左右的致死性疾病，成為經過多藥聯合系統性治療後，中位生存可達10年甚至更長時間的相對可控的惡性血液腫瘤。

CAR-T細胞療法是治療惡性血液腫瘤的熱點技術，全稱為嵌合抗原受體T細胞免疫療法。中國自主研發的全人源靶向B細胞成熟抗原（BCMA）CAR-T藥品（伊基奧侖賽注射液），則是為那些經歷了以上傳統治療手段，包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑，但病情依舊復發或難以控制的多發性骨髓瘤患者研發的。

讓邱錄貴教授印象深刻的是一位70歲的患者，“當時患者的體能狀態非常虛弱，在此之前，他已經接受了能夠選擇的任何治療方式，包括兩種免疫調節劑、兩種蛋白酶體抑制劑、CD38單抗和強化療方案，的確沒有其他藥物可治。”邱錄貴教授向記者回憶道，但是患者求生的慾望還是很強烈，看著他的急切的眼神我們不能無動於衷。

“為此，我們在和患者確認之後，決定為患者進行全人源靶向B細胞成熟抗原（BCMA）CAR-T伊基奧侖賽治療。治療後一個月第一次評估患者就達到了完全緩解。截至目前，患者仍然處於完全緩解狀態中。”邱錄貴教授說。

“現在在真實世界中，我們已經治療的20多例患者，患者總體有效率接近100%。但是由於藥物價格昂貴且未納入醫保，所以如何讓藥物可及是需要解決的問題。”邱錄貴教授告訴人民日報健康客戶端記者，目前有兩個方法，一是透過商業保險來滿足一部分經濟條件欠佳的患者使用CAR-T的需求；二是透過參與CAR-T臨床研究，來滿足部分符合研究入組條件的患者需求。

“另外，我國首個治療多發性骨髓瘤的CAR-T治療藥品獲批後，這一年的時間裡，除了國內患者，來自歐洲、亞太、非洲等多個國家的海外患者也來到國內進行CAR-T治療。基於動態預後分層驅動的整體治療將是我國和全球多發性骨髓瘤患者未來治癒的出路。”邱錄貴教授說。