重磅！禮來阿爾茨海默病新藥Donanemab獲批上市
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新藥來了！
整理：松柏
當地時間7月2日，禮來公司生產的新一代抗Aβ單抗Donanemab（商品名：Kisunla）獲FDA批准上市，用於治療早期症狀性（AD），包括AD所致的輕度認知障礙以及輕度AD。
圖源：禮來官網
AD是以進行性認知功能障礙和精神行為損害為特徵的中樞神經系統退行性疾病。臨床上表現為記憶下降、失語、失用、失認、視空間能力損害、抽象思維和計算力損害、人格和行為改變等。
AD具體病因尚未完全闡明，但其病理特徵明確，即AD患者的大腦出現β澱粉樣蛋白斑塊沉積、tau蛋白異常磷酸化和神經纖維纏結形成，最終導致神經元及其突觸喪失。
Donanemab是一款與β澱粉樣蛋白（Aβ）亞型N3pG結合的單抗，能夠與AD患者大腦中沉積中的β澱粉樣蛋白結合，從而促進患者大腦中澱粉樣斑塊的清除。
2023年5月，禮來宣佈Donanemab治療早期症狀性AD患者的III期TRAILBLAZER-ALZ 2研究達到了主要終點。結果表明，Donanemab能顯著減緩早期症狀性AD患者的認知功能下降，近一半受試者（47%）在1年內沒有疾病進展（定義為臨床痴呆評分沒有下降），而安慰劑組這一比例為29%。
TRAILBLAZER-ALZ 2是一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床試驗（n=1736）。研究的主要終點是第18個月AD綜合評定量表（iADRS，評估患者的認知能力和生活自理能力）評分相比於基線的變化，關鍵次要終點包括第18個月臨床痴呆評定量表（CDR-SB，評估患者的認知能力）評分、AD協作研究日常生活能力量表（ADCS iADL）評分、AD認知量表（ADAS-Cog13）評分相比於基線的變化等。
在所有參與者中，使用Donanemab治療18個月後，澱粉樣斑塊平均減少了 84%，而使用安慰劑的參與者減少了1%。
參與者在臨床試驗固定階段檢查達到澱粉樣斑塊清除的預定標準，便可以停止服用Donanemab。大約一半的參與者在12個月時達到了這一閾值，大約每十名參與者中就有七名在18個月時達到了這一閾值。
近年來，阿爾茨海默病（AD）療法不斷取得突破，尤其是在Aβ靶向的疾病修飾治療領域。Donanemab的有效性和安全性資料獲得FDA委員會的一致認可，這一批准標誌著AD患者護理標準的發展又向前邁進了一步，為早期AD患者提供一種全新的治療選擇，並顯著延緩他們的疾病程序。
資料來源：禮來公司官網
責任編輯：老豆芽
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