OCC-WCC 2024丨心肌肌球蛋白抑制劑，帶來HCM治療“心的希望”
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在OCC-WCC 2024心衰論壇上，眾多領域專家學者就HCM診療分享真知灼見，促進了臨床實踐和HCM規範化管理
2024年6月29日，第十八屆東方心臟病學會議（OCC 2024）和世界心臟病學大會（WCC 2024）的心力衰竭論壇——“心的希望”篇章如期舉行。本屆心衰論壇邀請了眾多心肌病領域的專家和學者，就肥厚型心肌病（HCM）診斷、鑑別診斷、指南/共識更新要點及藥物治療進展進行了分享和介紹。
本屆心衰論壇由金瑋教授主持。會議伊始，由特邀嘉賓復旦大學附屬中山醫院葛均波院士、山東大學齊魯醫院張運院士、浙江大學醫學院附屬第二醫院王建安院士及北京協和醫院張抒揚教授作大會致辭。
葛均波院士提到現在有了心肌肌球蛋白抑制劑，讓我們醫生能更有效地控制疾病發展，從而改善患者生活質量。希望大家透過今天的學習，能夠開拓思路、開闊視野，開創HCM診療新局面。張運院士希望透過此次論壇能進一步規範HCM的診療，提高梗阻性HCM的檢出率，從而有利於患者得到更好治療。王建安院士指出在梗阻性HCM的治療領域，中國學者在介入治療和微創手術方面作出了原創性貢獻，期待未來中國學者能繼續為HCM診療貢獻更多的智慧和力量。張抒揚教授表 示相信透過今天的交流和學習，大家能夠更深入地理解HCM的治療進展，促進臨床指南的實踐，並加深對新藥的認識。
圖：葛均波院士致辭
圖：張運院士致辭
圖：王建安院士致辭
圖：張抒揚教授致辭持
圖：金瑋教授主持
圖：現場嘉賓共同參與了“心的希望”啟動儀式。
立足循證，心肌肌球蛋白抑制劑為梗阻性HCM患者治療帶來轉機
第一場學術報告環節由北京醫院楊傑孚教授、復旦大學附屬中山醫院錢菊英教授、中國醫學科學院阜外醫院惠汝太教授及哈爾濱醫科大學附屬第一醫院李為民教授主持。
張抒揚教授強調隨 著診斷技術不斷髮展，HCM的診斷和評估更全面和精準，但HCM的診療仍面臨諸多挑戰。心肌肌球蛋白抑制劑和中國原創手術的出現為梗阻性HCM患者治療帶來了曙光。北京協和醫院田莊教授則透過EXPLORER-CN研究，介紹了瑪伐凱泰治療中國梗阻性HCM成人患者的安全性和有效性。瑪伐凱泰能顯著降低左心室流出道（LVOT）壓差、改善紐約心臟協會（NYHA）心功能分級、心臟結構指標、心臟生物學標誌物及生活質量，且總體耐受性良好[1]。
圖： 張抒揚 教授和田莊教授
杜克大學醫學院Andrew Wang教授介紹了HCM的病理生理、瑪伐凱泰的作用機制和EXPLORER-HCM研究結果，指出瑪伐凱泰治療能改善有症狀的梗阻性HCM患者的運動能力、左心室流出道（LVOT）梗阻、紐約心臟協會（NYHA）心功能分級和健康狀況[2]。美國克利夫蘭醫學中心Milind Desai教授強調全球HCM疾病負擔重，但瑪伐凱泰的問世讓未來HCM治療充滿希望。研究發現瑪伐凱泰能減少梗阻性HCM患者的手 術需求[3]，這為患者回歸正常生活提供了新的治療選擇。
圖： Andrew Wang 教授
圖： Milind Desai 教授
大咖對話，思想碰撞
討 論環節由復旦大學附屬中山醫院周京敏教授和南京醫科大學第一附屬醫院李新立教授共同主持，Andrew Wang教授、Milind Desai教授和田莊教授參與討論在問及心肌肌球蛋白抑制劑在非梗阻性HCM中的療效時，Milind Desai教授表示目前相關的臨床試驗仍在進行中，等待試驗結果出爐。而在如何看待瑪伐凱泰長期使用安全性上。Andrew Wang教授認為，在服用瑪伐凱泰期間，需定期複查超聲心動圖評估左室射血分數，指導藥 物劑量調整。其長期的安全性仍需等待更多的臨床試驗結果。
圖：討論環節
遵循指南，進一步規範HCM診療
第二場學術報告環節由華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院廖玉華教授、浙江醫院毛威教授、浙江大學醫學院附屬第二醫院項美香教授及山東省立醫院苑海濤教授主持。
中山大學附屬第一醫院董籲鋼教授強調了左心室肥厚的病因診斷和患者的個體化治療，及重視左心室肥厚分級診療體系的建設。金瑋教授依據國內外HCM相關指南[4-6]，介紹了HCM定義分型、 診斷流程、風險評估、治療、運動康復及管理體系等方面的更新要點。解放軍總醫院第六醫學中心心血管病醫學部董蔚教授介紹多模態影像可透過多種影像學手段，如超聲心動圖、心臟磁共振、計算機斷層血管成像等，為HCM的診斷、疾病評估、心臟性猝死風險分層和隨訪提供重要資訊。中國醫學科學院阜外醫院宋雷教授強調康復和運動管理在HCM治療中的重要性，並從藥物對運動耐量影響、運動康復評估，Ⅰ/Ⅱ期運動康復及隨訪等七方面介紹如何做好康復和運動管理。
圖：董籲鋼教授、金瑋教授、董蔚教授和宋雷教授
撫今思昔，舌戰雄辯：
oHCM藥物治療or 手術治療？
論壇的最後環節是萬眾期待的辯論賽。雙 方辯手圍繞辯題“如果Morrow教授在今天，他還會選擇手術治療嗎？”展開論戰。
辯論賽由金瑋教授擔任主席。正方團隊由西安交通大學附屬第一醫院的白玲教授、四川大學華西醫院陳玉成教授、中國醫學科學院阜外醫院深圳醫院徐驗教授及香港大學深圳醫院劉銘雅教授組成。反方團隊由四川省醫學科學院四川省人民醫院孔洪教授、中山大學附屬第一醫院陳藝莉教授、北京大學第一醫院馬為教授及浙江大學醫學院附屬第二醫院潘小巨集教授組成。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院趙強教授、山東大學齊魯醫院季曉平教授、福建省立醫院郭延松教授及廣東省人民醫院黎勵文教授為點評嘉賓。
雙方選手脣槍舌劍，你來我往，均展現出高超口才，贏得了觀眾陣陣掌聲。趙強教授和郭延松教授代表點評嘉賓對比賽進行了點評。最終，經現場投票，反方團隊榮獲優勝隊，正方團隊獲得組織獎，白玲教授贏得最佳辯手。
本次辯論賽進一步提升了大家對HCM治療的認知，使大家深刻地認識到HCM的治療應是多學科、多治療手段的聯合，根據患者的具體情況和臨床特徵制定個體化的治療方案，以達到最佳治療效果。
圖：辯論賽主席金瑋教授
圖：正方團隊（左）、反方團隊
圖：賽後參賽選手、智囊團、點評嘉賓及主持人合影
總結
心肌肌球蛋白抑制劑的問世為梗阻性HCM治療提供了新的選擇。相信透過本次心衰論壇，臨床醫生會更加重視HCM的診療管理，也能讓心肌肌球蛋白抑制劑為更多的中國梗阻性HCM患者帶來福音。
參考文獻：
[1]. Zhuang Tian, et al. Effect of Mavacamten on Chinese Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy.JAMA Cardiol. 2023 Oct; 8(10): 957–965.
[2].Iacopo Olivotto，et al. Mavacamten for treatment of symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy (EXPLORER-HCM): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet. 2020 Sep 12; 396 (10253):759-769.
[3].Milind Y Desai, et al. Mavacamten in Patients With Hypertrophic Cardiomyopathy Referred for Septal Reduction: Week 56 Results From the VALOR-HCM Randomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2023 Oct 1; 8 (10): 968 -977.
[4].Steve R Ommen, et al. 2024 AHA/ACC/AMSSM/HRS/PACES/SCMR Guideline for the Management of Hypertrophic Cardiomyopathy: A Report of the American Heart Association/American College of Cardiology Joint Committee on Clinical Practice Guidelines.J Am Coll Cardiol. 2024 Jun 11; 83 (23):2324-2405.
[5].國家心血管病中心心肌病專科聯盟,中國醫療保健國際交流促進會心血管病精準醫學分會"中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023"專家組. 中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023[J]. 中國迴圈雜誌,2023,38(1):1-33.
[6].Elena Arbelo，et al. 2023 ESC Guidelines for the management of cardiomyopathies. Eur Heart J. 2023 Oct 1;44(37):3503-3626.
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