又一罕見病藥物醫保落地！破重症肌無力患者“無創新藥可用”的困境
封面新聞記者 邱添
在等待幾年之後，今年35歲的李先生終於用上了可以報銷的特效藥，這意味著身患重症肌無力的他可以得到更為規範的治療。1月16日，家住龍泉驛區的他來到川大華西醫院神經內科開出了重症肌無力特效藥被納入醫保目錄後的第一張處方，這讓他不禁喜極而泣，“以前要自費，一年下來要花40萬元左右，現在醫保報銷，一年自費差不多就5萬多元。”
重症肌無力屬於一種神經免疫性疾病中的罕見病，它是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經—肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特徵是肌肉無力的反覆發生和易疲勞，病程長、難治療、易復發。早在2018年，這種病被納入國家五部委聯合釋出的《第一批罕見病目錄》。
川大華西醫院神經內科主任醫師周紅雨教授告訴記者，全身型重症肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞嚥、言語、肢體活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活質量，嚴重影響患者的日常生活和工作，給家庭和社會帶來沉重負擔，不少患者還會因此而患上抑鬱等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。她介紹說，傳統的治療方法在症狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足，讓患者也看不到希望，“雖然有特效藥，但太貴，按照一年5個治療週期計算要花費大約40萬元左右，絕大多數家庭是無法支撐的，作為醫生我們也很無力。”
今年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國範圍內統一正式執行，此次國家醫保藥品目錄從動態調整、目錄公佈到落地實施，罕見病創新藥都備受關注。罕見病用藥納入醫保目錄的數量創歷年新高，15種罕見病用藥納入目錄，填補了10個病種的用藥保障空白。特別是像重症肌無力這種多年未得到解決、社會影響較大的罕見病疾病治療用藥終於被納入目錄。
周紅雨教授給記者算了一筆賬，“納入醫保後，成都本地患者報銷比例為60%—75%不等，按照一年5個治療週期，符合報銷條件的患者，醫保報銷後年治療個人自付費用最低5萬多元。”她說，隨著醫保政策落地帶來的創新藥物可及性提升，一方面更多重症肌無力患者和家庭的治療負擔能進一步減輕，與此同時，重症肌無力整體治療的標準和水平有望進一步提升，“特別是從長期治療來看，有更多患者的生存質量和長期治療水平將得以改變。”
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