32歲的她在兒童醫院，接受了一種只對兒童做過的手術

經導管Potts分流術是治療重度肺動脈高壓的創新療法，但手術風險極大，在歐美國家的圍術期死亡率可高達20%-30%。上海兒童醫學中心對該術式進行改良和最佳化，在3例兒童患者手術成功的基礎上，又首次拓展到成人患者並取得成功。

撰文 |黃思宇

27歲那年，王女士發現自己走兩步就大喘氣。她被確診為特發性肺動脈高壓，一種目前無法治癒的疾病。經藥物治療4年半，她的病情仍不斷進展，嚴重下降的心肺功能讓她連日常活動都感到吃力。

如果再控制不住病情，她可能很快就會失去生命。32歲這年，她來到一家兒童醫院，接受了一種此前在國內只對兒童患者做過的手術。

不到30歲，確診“心血管病中的”

確診肺動脈高壓後，王女士按照標準治療流程，先嚐試用靶向藥治療，但症狀還是不斷加重。去年，王女士開始聯用三種靶向藥進行治療，費用高昂，但症狀仍沒有改善，日常活動越來越吃力，幾乎無法正常生活。

經轉診，王女士來到上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心（下稱“上海兒童醫學中心”）。檢查發現，王女士已發生嚴重的右心功能不全。在測試心肺功能的6分鐘步行試驗中，她走了還不到400米（正常人測試成績≥550米）。心導管檢查顯示，王女士的肺動脈壓力已經超過體迴圈血壓，屬於重度肺動脈高壓。

“對於肺動脈壓力超過體迴圈血壓的重度肺動脈高壓，藥物治療效果非常有限。即使採用當前效果最優的三聯藥物療法，3年總生存率也僅為50%。這類患者是兒童與成人肺動脈高壓治療領域共同面臨的痛點和難點。”上海兒童醫學中心心臟內科主任傅立軍說。

他介紹，隨著肺動脈高壓的病情發展，肺動脈壓力和阻力會進行性升高，右心室負擔越來越重，最終導致患者因為右心衰竭而死亡。由於預後極差，肺動脈高壓也被稱為“心血管病中的癌症”。對於藥物治療無效的患者，手術是他們生存下去最後的選擇。

經過完善檢查和肺動脈高壓多學科團隊詳細評估，決定為王女士實施經導管Potts分流術。手術團隊採用經導管介入治療的方法，在她的降主動脈側和左肺動脈之間植入覆膜支架，建立起體-肺動脈之間的分流。

“手術完成後，相當於給肺動脈提供了一個分流、減壓的通道，從而預防肺動脈壓力過高導致的嚴重的右心功能衰竭。”傅立軍說。手術後，王女士轉入心臟重症監護室，第二天撤掉呼吸機，如今已恢復出院。

Potts分流術是近年來肺動脈高壓治療領域取得的重要進展，可明顯改善藥物治療無效的重度肺動脈高壓患者的預後，不過，傅立軍告訴“醫學界”，這一手術對患者來說也只是延緩疾病進展的姑息性治療。不論透過藥物還是手術，肺動脈高壓目前仍無法完全治癒。

傅立軍主任（中）和團隊進行手術/上海兒童醫學中心供圖

三種手術方案的抉擇

實際上，對於王女士這樣的重度肺動脈高壓患者，目前可選的手術方式有三種。傅立軍介紹，三種手術方案分別是房間隔造口術、肺移植/心肺聯合移植、Potts分流術。

傅立軍介紹，房間隔造口術是在患者心臟的房間隔處開一個“窗”，在左、右心房之間形成血流通道，與Potts分流術一樣可以起到為肺動脈“洩洪減壓”的作用。然而，手術會造成患者上半身和下半身都缺氧，心、腦得不到充足供氧，影響患者長期生存質量。

對於肺移植/心肺聯合移植，傅立軍指出，肺移植供體十分有限，尋找兒童肺移植供體更是難上加難。此外，肺移植術後患者氣道與外界相通，感染風險增加等原因導致患者圍術期管理難度大，術後生存率下降。而對於肺動脈高壓伴有嚴重心臟病的患者，還需要進行心肺聯合移植，技術難度、手術風險、供體獲取難度等都進一步上升。

Potts分流術1946年由美國著名兒童心臟外科專家Willis J. Potts開創，最早是用於肺血少的青紫型先天性心臟病患兒的治療，透過降主動脈與肺動脈之間進行側側吻合，從而創造體-肺動脈之間的分流，可以增加肺迴圈血液量，最終改善全身低氧狀態。

“Potts分流術是肺動脈高壓的一種創新療法，透過體-肺動脈之間的反向分流，從而給肺動脈減壓。2004年法國巴黎內克爾兒童醫院的Blanc醫生首次將其用於2例先天性心臟病術後重度肺動脈高壓患兒的治療，術後肺動脈壓力明顯下降，右心功能得到明顯改善。在兒童患者中進一步證實該手術的有效性後，又推廣至成人重度肺動脈高壓的治療。”傅立軍說。

他介紹，Potts分流術曾被當作重度肺動脈高壓患者肺移植/心肺聯合移植前的“橋接手術”，用於爭取等待移植供體的時間。但國外已有研究表明，Potts分流術的中期隨訪效果可以“媲美”肺移植。

“現在，美國、歐洲和世界衛生組織的肺動脈高壓診治指南中，Potts分流手術都被推薦為藥物治療無效的重度肺動脈高壓的姑息治療方法。”傅立軍說。

三次創造“全國首例”

今年2月，上海兒童醫學中心為一名16歲的患者完成全國首例兒童經導管Potts分流術，之後又在2例兒童患者中成功開展了同一手術。此次王女士的手術成功，意味著上海兒童醫學中心完成了全國首例成人肺動脈高壓的經導管Potts分流術。

早在2021年，上海兒童醫學中心就透過外科手術的方法完成了全國首例Potts分流術，目前已透過該手術救治了17名經藥物治療無效的重度肺動脈高壓患者。當時進行的是開胸外科手術，需要在體外迴圈下進行，給圍術期的管理帶來了極大挑戰。在前期工作的基礎上，上海兒童醫學中心進一步將其改良為經導管手術，不需要開胸和開心，患者術中術後均不需要輔以體外迴圈，恢復更快，圍術期生存率得到提高。

2013年，波士頓兒童醫院醫生Esch首次將經導管Potts分流術應用於臨床。但是，目前在國外也只有少量病例報道。傅立軍介紹，經導管Potts分流術的風險很高，尤其是從降主動脈到肺動脈的穿刺，操作失誤將導致大出血，患者可能無法度過圍術期。在美國和歐洲，Potts分流術的圍術期死亡率可高達20%-30%。

為此，上海兒童醫學中心團隊在分析總結國外手術經驗的基礎上，主要對手術方法做了如下改良：

（1）對於從降主動脈到肺動脈的穿刺，國外大多借助X光輔助的數字減影血管造影（DSA）進行血管穿刺定位，有時需要多次穿刺才能成功，而上海兒童醫學中心在此基礎上，聯用涵蓋CT的影象融合技術，為血管穿刺提供更加清晰精準的定位，減少穿刺失敗導致的術中大出血。

（2）國外早期採用較粗的房隔穿刺針進行穿刺，容易造成出血，後來改為射頻打孔。上海兒童醫學中心將其改良為鐳射打孔，進一步降低出血風險，也是全球首次在Potts分流術中應用鐳射打孔技術。

（3）對介入手術過程中的操作步驟不斷最佳化，有效減少了手術併發症的發生。

改良帶來了明顯成效。傅立軍介紹，目前醫院採用鐳射打孔的方法實施的4例經導管Potts分流術全部獲得成功，沒有出現嚴重的併發症；更早之前，在2例殘留有細小的動脈導管的患者中，採用經導管植入動脈導管支架的方法完成了Potts分流術，2位患者也全部存活。

不過，傅立軍強調，因年齡過小而血管太細的患者，以及CT血管造影發現肺動脈和主動脈之間相隔超過4mm的患者，在當前技術條件下仍不適合經導管Potts分流術，他們的首選仍是外科開胸Potts分流術。

患者的年齡從18歲前跨越到18歲以後，對於兒科醫生也是一種挑戰。傅立軍介紹，他和團隊此前實施的大量兒童心臟介入手術中，許多患兒已是16-18歲的“小大人”，生理結構和成人幾乎沒有差別，因此本次為成人患者進行手術時，技術操作上並無特殊之處。不過，為了保障手術成功率，術前他們還是邀請了綜合醫院具有豐富成人手術經驗的血管外科專家，共同討論手術方案。

肺動脈高壓診療，兒童與成人應互相借鑑

從事兒童心血管病臨床近三十年，傅立軍接診過許多肺動脈高壓患兒，病種複雜多樣。但有幾例從成人科轉診過來的肺動脈高壓患者，其病因很特殊，讓他印象深刻。

其中一個病例是同行在國內學術會議上分享的。一名成人肺動脈高壓患者多番檢查詢不到病因，該患者的特別高，伴有大細胞性貧血。然而，醫生們遲遲分析不出原因，也很難將這些異常和肺動脈高壓聯絡在一起。由於肺動脈高壓靶向藥治療效果不佳，該患者的症狀越來越重，被迫辭掉了工作，後來逐漸發展為不能下床活動，整日臥床吸氧。

傅立軍在病例討論中提出，該患者的表現類似於兒童的甲基丙二酸血癥。這類患者由於基因缺陷導致體內維生素B12代謝異常，從而影響有機酸的代謝，往往伴有同型半胱氨酸升高，可導致肺血管病變和肺動脈高壓。由於這是一種罕見的先天性內分泌代謝病，且患者常在低齡發病，綜合醫院從事肺動脈高壓診療的成人科醫生幾乎沒有見過。

這名患者後來轉診至上海兒童醫學中心，進行代謝病相關檢查和基因檢測後確診為甲基丙二酸血癥，透過維生素B12注射和甜菜鹼口服治療後，患者的缺氧症狀得到逐步改善，肺動脈壓力也逐步降低至接近正常水平。如今，這名患者已恢復工作，並結婚生子。

最近又有2例成人肺動脈高壓患者轉診至上海兒童醫學中心治療。這2位患者都是由於先天性門靜脈發育畸形所導致的肺動脈高壓。

傅立軍介紹，正常情況下，門靜脈與體靜脈之間沒有直接交通，門靜脈回收的胃腸道血液，都需要輸送至肝臟“代謝解毒”後再釋放入全身血液迴圈系統，之後迴流至心、肺等重要器官。先天性門體靜脈分流是一種比較少見的先天性門靜脈畸形，門靜脈系統和體靜脈系統之間存在異常交通，流經門靜脈的血液未經過肝臟“濾過解毒”就透過分流管道直接進入體迴圈後迴流至心肺，血液中蘊含的毒素或血管活性物質可能導致肺血管的損傷，從而導致肺動脈高壓。

“先天性門靜脈畸形屬於罕見的出生缺陷，在成人患者中更為罕見，因此成人科醫生對該病的診治往往缺乏經驗，需要與兒童專科醫生進行交流，從而給患者提供更好的解決方案。”傅立軍說。

他還指出，肺動脈高壓從出生到成年的各個年齡階段均可發病，兒童和成人肺動脈高壓在病理生理機制和血流動力學改變上是類似的，但在引起肺動脈高壓的病因方面還存在一些差異。

“肺動脈高壓診療需要兒童和成人患者互相借鑑。藥物治療上，是將經過成人臨床驗證有效的治療方案和經驗推廣至兒童患者。但綜合醫院醫生若遇到特殊的、多番查因無果的肺動脈高壓病例，不妨從兒科、先天性疾病的角度進行分析，有些大人也可能患上‘小孩的疾病’。”傅立軍說。

傅立軍介紹，先天性心臟病佔我國重大出生缺陷的首位，也是我國兒童肺動脈高壓的重要病因之一。一些患兒在兒童醫院確診，但因為經濟困難未及時手術，肺動脈高壓的症狀可遷延至成年。因此，兒童醫院提供延續性治療服務，為肺動脈高壓患者提供全生命週期的健康管理十分重要。

為了幫助更多家庭貧困的肺動脈高壓患兒，2021年以來，上海兒童醫學中心攜手公益機構開展“陽光心起點”公益資助專案，目前已成功救助15名患兒。傅立軍表示，雖然先天性心臟病已經獲得較多公益機構的幫助，但肺動脈高壓作為罕見的心血管病，關注度仍比較低，希望未來能有更多慈善力量為患者提供幫助。

專家簡介

傅立軍

• 主任醫師，博士生導師，國家兒童醫學中心（上海）、上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心心臟內科主任。長期從事小兒先天性心臟病的診斷和介入治療，累計完成先天性心臟病介入治療3000餘例。在兒童心肌病、肺動脈高壓和心血管罕見病及疑難雜症的診治方面有較深造詣。

• 國家衛健委先天性心臟病介入培訓基地導師。中華醫學會兒科學分會第十七屆委員會心血管學組委員、遺傳代謝心肌病協作組組長，中華醫學會心血管病學分會第八、九、十屆委員會肺血管病學組委員，中國醫師協會兒科醫師分會心血管病專業委員會委員兼祕書，國家兒童醫學中心心血管專科聯盟委員兼祕書長，國家心血管病中心心肌病專科聯盟執行專家委員會委員，上海醫學會兒科學分會委員兼心血管學組組長，國家自然科學基金同行評議人。近年來在eClinicalMedicine、J Thromb Haemost等知名期刊發表SCI論文30餘篇，承擔國家科技部重點研發計劃、國家自然科學基金面上專案、上海市科技創新行動計劃重點專項等多項課題，參編著作10餘部。曾獲上海市科技進步獎、上海市浦東新區科學技術獎、華夏醫學科技獎、宋慶齡兒科醫學獎。

• 主要研究方向：先天性心臟病介入治療的材料和方法學研究，兒童心肌病、肺動脈高壓、心血管罕見病的基礎及臨床研究，兒童心血管病的遺傳學研究。

來源：醫學界

責編：田棟樑

編輯：趙 靜

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