重症肌無力關愛日：專家共議治療新進展與達標新策略

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6月15日，重症肌無力關愛日會議圓滿落幕。

夏日炎炎，正如生命熱烈。2024年6月15日，由愛力重症肌無力關愛中心主辦的重症肌無力關愛日系列會議在北京盛大召開。各專家學者圍繞重症肌無力患者治療達標的思考展開討論，進行了精彩紛呈的內容分享，推動了我國MG規範化診療體系建設，展望了MG治療的光明未來。

會議伊始，北京醫院殷劍教授表達了對與會專家的感謝，指出我國MG診療的發展雖然已經步入了新時代，但依舊面臨諸多挑戰，未來期待與各位同道一起，探索規範化診療體系建設，早日實現MG治療的雙達標目標。

圖 北京醫院殷劍教授開場致辭

新型靶向藥完成II期臨床試驗，

治療安全有效

首先，西安市高新醫院的李尊波教授從MG的疾病現狀、診斷和評估、治療等方面的研究進展作了分享。當前，MG的診斷率較以往明顯提高，規範化的量表評估已漸成體系，新型生物製劑也越來越多地應用於MG的治療。李尊波教授特別提到，泰它西普治療全身型MG（gMG）的多中心、隨機、開放標籤II期臨床研究在《歐洲神經病學雜誌》發表，這是首個嘗試用於治療gMG的BLyS/APRIL雙靶點製劑，在MG治療領域內無疑具有標誌性意義。另一項國內的單中心研究也回顧性分析了泰它西普治療難治性gMG的具體表現，結果顯示患者的臨床症狀得到顯著緩解，所有肌群肌肉都有不同程度的肌力改善。

圖 西安市高新醫院李尊波教授專題分享

清華大學第一附屬醫院矯毓娟教授重點介紹了國產製藥的驕傲——泰它西普。泰它西普的II期臨床研究已圓滿完成，研究終點比較了從基線到第24周QMG評分的平均變化，其中160 mg組QMG評分平均降低7.7分，240 mg組平均降低9.6分，該研究表明，泰它西普可以顯著降低gMG患者疾病的嚴重程度，高劑量組改善更明顯，並且不同劑量組中均展現出良好的安全性和耐受性。此外，該藥物用藥方式是皮下注射，一週一次，更有利於患者管理。最後，矯毓娟教授總結道，隨著補體抑制劑、FcRn拮抗劑等生物製劑的問世，MG的治療格局正在從僅僅依賴激素或免疫抑制劑的模式逐漸演變成為更早引入靶向藥物治療的方式來改善患者結局，最終使患者可以像正常人一樣地生活。

圖 清華大學第一附屬醫院矯毓娟教授專題分享

泰它西普之所以能夠在臨床研究中表現出色，這與其獨特的作用機制是分不開的。北京大學第一醫院的高楓教授為我們介紹了靶向B細胞治療的兩種具體機制，即直接靶向和間接靶向。直接靶向B細胞的生物製劑包括傳統的應用於MG治療的抗CD20單抗利妥昔單抗等，以及新近正在研發的BTK抑制劑。但是由於部分效應細胞不表達CD20，因此其療效可能有限；在間接靶向B細胞通路的新藥中，研發比較成功的藥物就是泰它西普，它主要針對B細胞的BLyS/APRIL靶點，抑制B細胞產生致病性自身抗體，實現對疾病症狀的有效控制，從而實現治療達標。

圖 北京大學第一醫院高楓教授講課

各抒己見：

實現雙達標任重而道遠，但前途光明

會議進行到圓桌討論環節，李尊波教授表示，國內的MG診療整體面臨能力不足的困境，要達到疾病微小狀態（MMS）以及治療副作用可耐受、對患者無影響，我們還有很長的路要走。提到診療標準化，首先應考慮到疾病異質性大，專病醫生少，所以建立標準化的MG診療團隊十分重要。其次是制定標準化的治療方案，再者是努力建立規範化的雙向轉診制度。

矯毓娟教授分享了她對MG當前治療現狀的思考。MG是一種罕見病，各地區、各級別醫生對疾病的認識參差不齊，治療罕見病的醫生也相對較少。MG治療達標率低，一方面是由於很多患者沒有被及時診斷，另一方面在於患者的治療啟動時間可能存在不同程度的延遲。現在疾病的免疫相關機制已經廣為人知，但是仍然有很多人沒有及時啟用正式規範化的免疫治療，比如胸腺切除手術，免疫抑制療法，以及新型的生物靶向治療。近些年新型高效藥物不斷更新迭代，未來MG患者有希望能達到更高的緩解率，甚至終生緩解。

高楓教授表示，以往治療MG的有效藥物較少，進入到本世紀以來，尤其是最近幾年，新型單抗類藥物如雨後春筍，給醫生帶來更多有力武器，以更好地幫助患者實現治療目標。同時，MG是一個異質性較強的疾病，不同患者情況不同，治療方式應當因人而異，但是最終殊途同歸，即實現治療雙達標。

同時刻，人民日報的轉播會議“力挺生命，愛赴未來”也對雙靶點生物製劑泰它西普做了重要介紹。讓罕見病的新型高效藥切實惠及民眾，是社會各界共同關注的話題，也是社會各界共同努力的方向。

會議最後，北京醫院殷劍教授總結道，MG治療需要標準化的診療團隊和方案，強調個體化治療、早期的規範化治療，以提高治療達標率和患者生活質量。本次會議為MG治療研究提供了寶貴的交流平臺，推動了診療的標準化和規範化。未來期待能有更多學術交流的機會，促進MG學科的持續蓬勃發展！

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